აშშ-ის მედიკამენტების ფედერალურმა ადმინისტრაციამ (FDA) სისხლის შედედების იშვიათი დაავადების სამკურნალო ახალი პრეპარატი დაამტკიცა, რომლის ფასიც საკმაოდ სოლიდურია.
მისი ერთი დოზის ღირებულება 3,5 მილიონი დოლარია და წარმოადგენს მთელ მსოფლიოში ყველაზე ძვირად ღირებულ წამალს.
ერთი შეხედვით, ფასი წარმოუდგენლად მაღალია, მაგრამ როგორც წამლის ფასთან მიმართებაში ეფექტიანობის უახლესი ანალიზი მიუთითებს, ფასი შედარებით „დაბალია“ იმ შედეგთან, რაც მკურნალობით მიიღწევა, ყოველ შემთხვევაში, აშშ-ში.
პრეპარატი, სახელად Hemgenix-ი, წარმოადგენს ჰემოფილია B-ის გენური თერაპიით მკურნალობის საშუალებას. ეს გახლავთ იშვიათი გენეტიკური დაავადება, რომელიც სისხლის შედედების უნარს ამცირებს. ყველაზე სერიოზულ სიმპტომებს შორის არის სპონტანური და ხშირი სისხლდენა, რომლის შეჩერებაც რთულია.
ჰემოფილია B უფრო ხშირია კაცებში, ვიდრე ქალებში. ზუსტი რიცხვები უცნობია, მაგრამ სავარაუდო შეფასების მიხედვით, ამჟამად აშშ-ში ეს განუკურნებელი დაავადება თითქმის 8000 მამაკაცს აწუხებს.
ჰემოფილია B-ის ძირითადი სამკურნალო საშუალება აშშ-ში ამჟამად არის პაციენტებისთვის ე. წ. შედედების ფაქტორის მინიჭება, მაგრამ მთელი სიცოცხლის განმავლობაში მკურნალობა საკმაოდ ძვირია. მწვავე სიმპტომების მქონე პაციენტებისთვის საჭიროა რუტინული, ძვირად ღირებული რეჟიმი და თანაც, დროთა განმავლობაში მისი ეფექტიანობა შეიძლება შემცირდეს.
მკვლევართა შეფასებით, საშუალოდან მძიმე მდგომარეობის ჰემოფილია B-ის მქონე პაციენტებს მთელი სიცოცხლის განმავლობაში მკურნალობა დაახლოებით 21-23 მილიონი დოლარი უჯდებათ. მკურნალობა აშშ-სთან შედარებით იაფია გაერთიანებულ სამეფოსა და ევროპის სხვა ქვეყნებში, მაგრამ ეს ერთ პაციენტს სიცოცხლის განმავლობაში მაინც ათეულობით მილიონი დოლარი უჯდება.
მეორე მხრივ, Hemgenix-ი ვენაში მხოლოდ ერთხელ, ერთ დოზად კეთდება. პროდუქტი სხეულში ვირუსულზე დაფუძნებული ვექტორით შედის, რომელიც ინჟინერიით ისეა დამუშავებული, რომ ღვიძლში სამიზნე უჯრედებს დნმ მიაწოდოს. ამ გენეტიკურ ინფორმაციას შემდეგ უჯრედები ამრავლებენ, ავრცელებენ ინფორმაციას შედედების ცილის შესახებ, რომელსაც ფაქტორი IX-ს უწოდებენ.
Hemgenix-ის ეფექტიანობა ორმა კვლევამ შეამოწმა. ჰემოფილია B-ის საშუალოდ მძიმე 54 პაციენტზე ჩატარებულ კვლევაში, მკვლევრებმა აღმოაჩინეს ფაქტორი IX-ს აქტივობის გაზრდილი დონე, რამაც ჩაანაცვლა ამჟამად ხელმისაწვდომი რუტინული თერაპიების საჭიროება.
გენური თერაპიის მიღების შემდეგ, პაციენტებში უკონტროლო სისხლდენების მაჩვენებელი 50 პროცენტით შემცირდა.
გვერდით ეფექტებს შორის იყო თავის ტკივილი, გრიპის მსგავსი სიმპტომები, ღვიძლში ფერმენტების მომატება; საჭიროა ამ ყველაფრის ფრთხილად მონიტორინგი ექიმების მიერ.
„უკვე ოც წელიწადზე მეტია, ჰემოფილიის გენური თერაპია ჰორიზონტზე მოჩანდა. მიუხედავად წინსვლისა მის სამკურნალო საშუალებებში, სისხლდენის ეპიზოდების პრევენცია და მკურნალობა მძიმედ აუარესებდა ინდივიდთა ცხოვრების ხარისხს“, — ამბობს FDA-ს წარმომადგენელი პიტერ მარკსი.
მისი განცხადებით, ახლად დამტკიცებული საშუალება ჰემოფილია B-ით დაავადებულ პაციენტებს მკურნალობის ახალ ვარიანტს სთავაზობს და წარმოადგენს მნიშვნელოვან პროგრესს ჰემოფილიის ამ ფორმის საწინააღმდეგო ინოვაციურ პრეპარატთა შექმნაში.
ჯერჯერობით უცნობია, ეს გენური თერაპია უზრუნველყოფს თუ არა ჰემოფილია B-სგან განკურნებას, მაგრამ პირველადი შედეგები იმედისმომცემია.
ისეთი სერიოზული, მაგრამ იშვიათი დაავადებებისათვის, როგორიც არის ჰემოფილია B, FDA-ს სპეციალური სახელდება აქვს კვლევების წახალისების მიზნით. მაგალითად, Hemgenix-ი კლასიფიცირებულია, როგორც „ობოლო წამალი“, რადგან მისი საშულებით პაციენტთა მხოლოდ მცირე რაოდენობა იმკურნალებს.
ამ სახელდების მიხედვით, Hemgenix-ის მწარმოებელს, CSL Behring-ს აშშ-ის ბაზარზე მომდევნო შვიდი წლის განმავლობაში აქვს ექსკლუზიური უფლებები.
აქამდე, ყველაზე ძვირად ღირებული წამლის ტიტული ეკუთვნოდა კიდევ ერთ ერთჯერად გენურ თერაპიას, რომლითაც ზურგის კუნთების ატროფიას მკურნალობენ. მისი ფასი ორი მილიონი დოლარია.
Hemgenix-ის დამტკიცების საკითხს ამჟამად ასევე განიხილავენ ევროპის მედიკამენტების სააგენტო და ბრიტანეთისა და ავსტრალიის მარეგულირებლები.
მომზადებულია fda.gov-ისა და ScienceAlert-ის მიხედვით.
