ახალმა, საოცარმა გელმა შეიძლება ბოლო მოუღოს კანის ერთ-ერთი იშვიათი დაავადების, ბულოზური ეპიდერმოლიზის (EB) წყლულებით გამოწვეულ ჭრილობებს.
ბულოზური ეპიდერმოლიზი მემკვიდრეობითი დაავადებაა, რომელიც კანს იმდენად ასუსტებს, რომ ის ხელის უბრალო შეხებითაც კი შეიძლება გაიხეს, პეპლის ფრთების მსგავსად.
ამ დაავადების ზოგიერთი მსუბუქი ფორმის მდგომარეობა ასაკთან ერთად შეიძლება გაუმჯობესდეს, მაგრამ მძიმე შემთხვევები განუკურნებელია და შეიძლება ფატალურიც იყოს.
ხშირად მას „პეპელა ბავშვის“ დაავადებასაც უწოდებენ. ზოგიერთ შემთხვევაში, ღეროვანი უჯრედებით მკურნალობა ეფექტიანი აღმოჩნდა, მაგრამ ეს ინვაზიური მეთოდი საჭიროებს კანის გადანერგვას, რაც ძვირია და აუცილებელია ანესთეზია და ჰოსპიტალიზაცია.
ახლახან, სტენფორდის უნივერსიტეტის მკვლევრებმა იაფი და მარტივი სამკურნალო საშუალება შექმნეს, რომელმაც შეიძლება ამ ვერაგი სენით დაავადებულებს სანატრელი შვება მოუტანოს.
ადგილობრივი გელის წასმა შესაძლებელია ჭრილობების რეგულარული დამუშავებისას და შეიცავს თერაპიულ გენს, რომელიც პირდაპირ კანზე ვრცელდება. მოქმედების პრინციპი შემდეგია: ანაცვლებს იმ გენს, რომელშიც ჩაშიფრულია კოლაგენ VII (C7), ანუ ცილა, რომელიც არ აქვთ რეცესიულ-დისტროფიული ბულოზური ეპიდერმოლიზით (RDEB) დაავადებულებს.
ეს კონკრეტული ცილა ადამიანის კანის სტრუქტურის საძირკველია, აერთებს დერმას და ეპიდერმისს.
C7-ის გარეშე, RDEB-ით დაავადებული პაციენტები მთელი ცხოვრება იტანჯებიან მტკივნეული წყლულებით, ნახეთქებით და ზოგჯერ უვითარდებათ კანის კიბოც.
ასეთ პაციენტთათვის ახალი კანის გადანერგვის ნაცვლად, გელს პირდაპირ კანში შეაქვს გენეტიკურად მოდიფიცირებული ფიბრობლასტები და ამას გაციების ვირუსის, I ტიპის მარტივი ჰერპესის (HSV-1) საშუალებით აკეთებს.
HSV-1 კანის უჯრედებს აინფიცირებს, მაგრამ შეუძლია დაუსხლტეს იმუნურ სისტემას. მას შემდეგ, რაც ვირუსი გენური ინჟინერიით ისე დაამუშავეს, რომ გამრავლება და სხეულის სხვა ნაწილებში გავრცელება აღარ შეუძლია, მკვლევრებმა HSV-1 გამოიყენეს კანში ორი ისეთი გენეტიკური ვარიანტის გადასატანად, რომლებშიც C7 ცილაა ჩაშიფრული.
როგორც კლინიკურმა ცდებმა აჩვენა, მას შემდეგ, რაც ის კანში მოხვდება, ადგილობრივი მკურნალობა ხელს უწყობს კანის ერთიანობას და C7-ის ძლიერ ექსპრესიას (გამოყოფას).
„წარმოგიდგენთ ახალი, ადვილად გამოსაყენებელ და ძლიერ ხელმისაწვდომ გენურ თერაპიას, რომელსაც ძალუძს გენეტიკური დაავადება უკუაქციოს პირდაპირ პაციენტის კანზე მრავალგზის გამოყენების შედეგად“, — წერენ კვლევის ავტორები.
ჭრილობების გაჩენის ადრეულ პროცესში გამოყენებისას, გელს აქვს პოტენციალი, შეაჩეროს კანის შემდგომი დახეთქვა და დანაწიბურება, შესაბამისად, ამცირებს კანის კიბოს განვითარების რისკს და ახანგრძლივებს პაციენტთა სიცოცხლეს.
ასეთი გელის დამზადება სხვა მკვლევრებმაც სცადეს, მაგრამ ეს პირველი შემთხვევაა, როცა მან მკაცრი კლინიკური ცდები გაიარა.
რანდომიზებულ, პლაცებოთი კონტროლირებად ცდებში, რეცესიულ-დისტროფიული ბულოზური ეპიდერმოლიზით (RDEB) დაავადებულ ექვს წელზე მეტი ასაკის ცხრა პაციენტზე წასმისას, გელმა მნიშვნელოვანი შედეგები აჩვენა.
სამი დოზისა და სამი თვის შემდეგ, ყველა ის ჭრილობა, რომელსაც გელი წაუსვეს, განიკურნა და დაიხურა. აქედან რამდენიმე კვირის შემდეგ, ჭრილობები კვლავ დახურული იყო.
ამასობაში კი, პლაცებოთი ნამკურნალები ჭრილობები შეხორცებისა და წყლულების ხელახლა გამოსვლის მტკივნეულ ციკლს განაგრძობდა.
ცდებისას, სამი თვის განმავლობაში გელის გამოყენების შემდეგ, მხოლოდ ორი ჭრილობა არ შეხორცდა ბოლომდე. ერთი ჭრილობა პაციენტს დაახლოებით ხუთი წელი აწუხებდა, მაგრამ სამთვიანი მკურნალობის მეორე ციკლის შემდეგ, ჭრილობა დაიხურა და რვა თვის განმავლობაში დარჩა შეხორცებული.
კიდევ ერთი ჭრილობა, რომელიც პაციენტს ოთხი წლის განმავლობაში ჰქონდა და მისი გვერდის უდიდეს ნაწილს ფარავდა, გელის დახმარებით 70 პროცენტით შეხორცდა.
ყველა პაციენტის ბიოფსიამ ცხადყო, რომ ცდის დაწყებიდან უკვე მეცხრე დღეს, გელმა კოლაგენის წარმოქმნა გამოიწვია.
და რაც ყველაზე მთავარია, მალამოს არ ჰქონია რაიმე მწვავე გვერდითი ეფექტები და ერთნაირად მოქმედებდა ყველა ასაკობრივ და გენდერულ ჯგუფში.
„ჭრილობები სწრაფად შეხორცდა, მაგრამ რაც კიდევ უფრო მნიშვნელოვანია, ისინი დახურული დარჩა. მკურნალობა კანს აძლიერებს და წყვეტს ჭრილობათა გახსნა-შეხორცების მტკივნეულ და დესტრუქციულ ციკლს, რასაც ბულოზური ეპიდერმოლიზის პაციენტები განიცდიან“, — ამბობს სტენფორდის უნივერსიტეტის დერმატოლოგი პიტერ მარინკოვიჩი.
კლინიკური ცდების მესამე ფაზა უკვე დასრულებულია და მიუხედავად იმისა, რომ შედეგები ჯერ ოფიციალურად არ გამოქვეყნებულა, კვლევის დამფინანსებელი კომპანია Krystal Biotech-ი პირველადი შედეგების გარკვეულ ნაწილს უკვე აქვეყნებს.
ცდებში მონაწილე 31 პაციენტში, ექვსთვიანი მკურნალობის შემდეგ ჭრილობათა 67 პროცენტი შეხორცდა. ამავე პერიოდში, პლაცებოს პაციენტებში შეხორცების მაჩვენებელი მხოლოდ 22 პროცენტი იყო.
„ვერანაირი პრობლემა ვერ ვნახეთ გელის მრავალჯერადი გამოყენებისას, პაციენტები და მათი ოჯახის წევრები შედეგებით დიდად კმაყოფილი დარჩნენ. აღფრთოვანებული ვარ, რომ თუკი სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაცია (FDA) მას კლინიკური გამოყენებისთვის დაამტკიცებს, უფრო ბევრ პაციენტს განვკურნავთ ამ გამანადგურებელი დაავადებისგან“, — ამბობს მარინკოვიჩი.
კვლევა Nature Medicine-ში გამოქვეყნდა.
მომზადებულია med.stanford.edu-სა და ScienceAlert-ის მიხედვით.
