მომავალ წელს შეიძლება დამტკიცდეს გიიენ-ბარეს სინდრომის სამკურნალო პრეპარატი, რომელიც დროებით თიშავს იმუნური სისტემის ნაწილს — #1tvმეცნიერება
ბოლო ეტაპის კლინიკურ ცდაში, გიიენ-ბარეს სინდრომის პრეპარატმა კარგად იმუშავა და შეიძლება მომავალ წელს გამოყენებისთვის დამტკიცდეს კიდეც. ეს იქნება ამ უეცარი და დამაუძლურებელი ავტოიმუნური დაავადების პირველი მიზანმიმართული სამკურნალო საშუალება.
„ჩვენს კვლევებში, პაციენტები ყველა ასპექტით უფრო სწრაფად და სრულად გამოჯანმრთელდნენ“, — ამბობს პრეპარატის შემქმნელი კალიფორნიული კომპანია Annexon Biosciences-ის წარმომადგენელი დაგ ლავი.
გიიენ-ბარეს სინდრომი იშვიათი დაავადებაა, რომელიც შეიძლება ნებისმიერს დაემართოს, ვისაც ახლახან ჰქონდა ისეთი ინფექცია, როგორიცაა საკვებით მოწამვლა ან გრიპი. ინფექციის გამომწვევ ბაქტერიასთან და ვირუსთან ბრძოლის შემდეგ, ადამიანის იმუნური სისტემა შეცდომით საკუთარი სხეულის ნერვებზე თავდასხმას იწყებს; ამის მიზეზები ცუდადაა შესწავლილი.
ასეთი შეტევა იწვევს სისუსტეს ან ჩხვლეტის შეგრძნებას ხელებსა და ფეხებში, რაც შეიძლება გადაიზარდოს სიარულის, ლაპარაკის, ყლაპვისა და სუნთქვის გართულებაში, ზოგიერთ შემთხვევაში კი გამოიწვიოს პარალიზი ან სიკვდილი.
„ის ერთ-ერთი ყველაზე გასაოცარი დაავადებაა, რაც კი ბიოტექნოლოგიაში მუშაობის 30 წლის განმავლობაში შემხვედრია. სრულიად უცაბედია, სრულიად განურჩეველი — შეიძლება დაემართოს ახალგაზრდას, მოხუცს, ქალს, კაცს, მდიდარს, ღარიბს და მაშინვე სიცოცხლისთვის საშიშია“, — ამბობს ლავი.
ახალი პრეპარატი, სახელად „ტანრუპრუბარტი“, მონოკლონური ანტისხეულია, რომელიც სისხლში არსებულ ცილა C1q-ს ბლოკავს. შედეგად, ითიშება იმუნური სისტემის ნაწილი, სახელად კლასიკურ კომპლემენტურ გზას, რომელიც გიიენ-ბარეს სინდრომის დროს შეცდომით იწყებს თავდასხმას ნერვებზე.
ბანგლადეშსა და ფილიპინებში ჩატარებულ ბოლო ეტაპის ცდაში მონაწილეობდა 241 ადამიანი, რომლებსაც ამ დაავადების დიაგნოზი ბოლო დროს დაუსვეს. ცდაში მათ ინტრავენურად აძლევდნენ ტანრუპრუბარტის ერთ დოზას ან პლაცებოს. საშუალოდ, ტანრუპრუბარტით ნამკურნალებ პაციენტებს სუნთქვის გასაადვილებლად მექანიკური ვენტილაცია 28 დღით ნაკლები დასჭირდათ, ინტენსიური თერაპიის განყოფილებაში ყოფნა კი შვიდი დღით ნაკლები. ამავე დროს, დამოუკიდებლად სიარული 31 დღით უფრო ადრე შეძლეს. მონაწილეთა დიდი ნაწილი იტყობინებოდა, რომ ერთი კვირის შემდეგ, მდგომარეობა ძალიან გაუუმჯობესდათ.
ამ სინდრომის მქონეებს გამოჯანმრთელებისთვის ხშირად დიდი ხანი სჭირდებათ; ვინც ცდაში ტანრუპრუბარტი მიიღო, ცხოვრების ხარისხი და მოძრაობა ორი თვის შემდეგ ძალიან გაუუმჯობესდა პლაცებომიღებულებთან შედარებით. ცდის შედეგები ივნისში წარადგინეს ჟენევაში, ევროპის ნევროლოგიის აკადემიის კონგრესზე.
ცდაში არ დაფიქსირებულა რაიმე სერიოზული გვერდითი ეფექტი; მიუხედავად იმისა, რომ ტანრუპრუბარტმა იმუნური სისტემის ნაწილი გამორთო, მონაწილეები ინფექციისადმი უფრო მოწყვლადები არ გახდნენ.
„იმიტომ, რომ ეს მხოლოდ ერთი ინექციაა და არ ხდება იმუნური სისტემის ქრონიკულად დაბლოკვა; შესაბამისად, ინფექციის მიღების რისკი შემცირებულია“, — ამბობს ლავი.
შედეგებზე დაყრდნობით, Annexon Biosciences-მა ტანრუპრუბარტის დამტკიცების მოთხოვნით უკვე მიმართა ევროპის მედიკამენტების სააგენტოს.
„პრეპარატი განხილვის პროცესშია და იმედი გვაქვს, რომ მომავალი წლის პირველ ნახევარში დამტკიცდება“, — ამბობს ლავი.
მისივე თქმით, უახლოეს რამდენიმე თვეში კომპანია დამტკიცების მოთხოვნით ასევე მიმართავს აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციას (FDA).
გიიენ-ბარეს სინდრომი ყველაზე მეტად გავრცელებულია დაბალშემოსავლიან ქვეყნებში, რადგან იქ უფრო მაღალია მისი გამომწვევი ინფექციების მაჩვენებელი. თუმცა, ასევე გვხვდება მაღალშემოსავლიან ქვეყნებში — აშშ-ში ყოველწლიურად დაახლოებით 8000 შემთხვევა აღირიცხება.
იშვიათ შემთხვევებში, მდგომარეობა შეიძლება გამოიწვიოს ვაქცინამაც. იმიტომ, რომ ვაქცინა იმუნურ სისტემას ბაქტერიებსა და ვირუსებზე თავდასხმაში წვრთნის, რამაც ზოგჯერ შეიძლება იმუნურ სისტემას შეცდომით ნერვებზე თავდასხმისკენ უბიძგოს. თუმცა, გიიენ-ბარეს სინდრომს უფრო მეტად ინფექციები იწვევს, ვიდრე მათი პრევენციისთვის განკუთვნილი ვაქცინები.
ავსტრალიის ქალაქ ბრიზბენის ალექსანდრას ჰოსპიტლის მკვლევრის, სტივენ ბლამის განცხადებით, მიუხედავად იმისა, რომ ტანრუპრუბარტი გიიენ-ბარეს მკურნალობაში ეფექტიანი იყო ბანგლადეშსა და ფილიპინებში, უცნობია, წარმატებით იმუშავებს თუ არა ის სხვა ქვეყნებშიც. იმიტომ, რომ ეს დაავადება ადგილმდებარეობიდან გამომდინარე, შეიძლება გამოწვეული იყოს სხვადასხვა ინფექციური აგენტით.
„განვითარებად ქვეყნებში ის ხშირად დაკავშირებულია კუჭ-ნაწლავის დაავადებებთან, მაგალითად, ბაქტერია Campylobacter jejuni-თ გამოწვეულთან, განვითარებულ ქვეყნებში კი უფრო დაკავშირებულია ვირუსულ ინფექციებთან.
ამ ეტაპზე, გიიენ-ბარეს სინდრომს მკურნალობენ პლაზმის გაცვლით ან ინტრავენური იმუნოგლობულინით, რაც ზედმეტად აქტიურ იმუნურ სისტემას ამშვიდებს. თუმცა, ვინაიდან მკურნალობის ეს საშუალებები არამიზნობრივია, აქვთ შეზღუდული ეფექტიანობა.
„ისინი გამოსადეგია, მაგრამ არა ფანტასტიკური. ფანტასტიკური იქნებოდა გიიენ-ბარეს სინდრომის სამკურნალო ახალი საშუალებების ქონა, რადგან უკვე 25-30 წელიწადია, ამ მხრივ ბაზარზე ახალი არაფერი გვაქვს“, — ამბობს ბალმი.
მომზადებულია New Scientist-ის მიხედვით.