ოფიციალურად დაიწყო საკამათო კლინიკური კვლევა, რომელსაც ბევრი მოუთმენლად ელოდებოდა — კვლევა ეხება თვალის დაბერებული უჯრედების „უკან დაბრუნებას“ და მათ ახალგაზრდულ მდგომარეობაში აღდგენას.
ამერიკული ბიოტექნოლოგიური კომპანია Life Biosciences, Inc. იუწყება, რომ ექსპერიმენტული თერაპიის პირველი დოზა პაციენტს უკვე გაუკეთა. თერაპიის მიზანი ასაკთან დაკავშირებული მხედველობის დაკარგვის შეჩერება და აღდგენაა.
ამბიციური იდეა მდგომარეობს დაბერების უკან შებრუნებაში ბადურის განგლიოზური უჯრედებში სამი გენის გააქტიურებით; ეს უჯრედები თავის ტვინს თვალებთან აკავშირებს.
ეს ნერვები ბუნებრივად არ აღდგება. თუკი მათ დაავადება დააზიანებს, მაგალითად, გლაუკომა — შეიძლება გამოიწვიოს მხედველობის უეცარი და უსიმპტომო დაკარგვა, რაც საბოლოოდ სამუდამოა.
ექსპერიმენტული თერაპია, სახელად ER-100 — ამჟამად ადამიანებზე მიმდინარეობს შეუქცევადი პროცესის უკან დასაბრუნებლად.
მაგრამ საკამათო საკითხია, საერთოდ მოხდება თუ არა ასე.
მკვლევრებს იმედი აქვთ, რომ გენური თერაპიის ერთი ინექცია, ანტიბიოტიკების რამდენიმეკვირიან კურსთან ერთად, შეუნარჩუნებს და აღუდგენს კიდეც მხედველობას მათ, ვინც უკვე დაკარგა თვალის ჩინი ერთ ან ორივე თვალში.
ეს ამ წლის ის კლინიკური ცდაა, რომელსაც ბევრი ყველაზე მეტად ელოდება და ზოგიერთი ფიქრობს, რომ შეიძლება გადამწყვეტი მომენტი იყოს სიცოცხლის გახანგრძლივების კვლევების სფეროში.
სხვა მეცნიერები ირწმუნებიან, რომ ცდა „უკიდურესად მაღალი რისკისაა“ და ეჭვი ეპარებათ, იმუშავებს თუ არა ეს მეთოდი საერთოდ.
„მნიშვნელოვანი მომენტია Life Bio-სა და დაბერების ბიოლოგიის სფეროსთვის. ჩვენი კვლევები მიუთითებს, რომ დაბერებას დიდწილად განაპირობებს ეპიგენეტიკური ინფორმაციის დაკარგვა და არა შეუქცევადი დაზიანება. ეს კლინიკური კვლევა წარმოადგენს პირველ შესაძლებლობას იმის დასატესტად, შეუძლია თუ არა ამ ინფორმაციის აღდგენას ადამიანის დაავადებების შემსუბუქება“, — ამბობს Life Bio-ს თანადამფუძნებელი, ჰარვარდის უნივერსიტეტის გენეტიკოსი დევიდ სინკლერი, რომელიც ჰარვარდის უნივერსიტეტელ კოლეგებთან ერთად, ER-100-ზე უკვე წლებია მუშაობს.
2020 წელს მათ დაადგინეს, რომ თაგვებში შეძლეს ძველი უჯრედების ნაწილობრივი რეპროგრამირება ER-100-ის გამოყენებით, რათა ისინი უფრო ახალგაზრდა უჯრედების მსგავსად მოქცეულიყვნენ.
ჰარვარდის მკვლევრებმა ტექნოლოგიის ლიცენზია Life Bio-ს მისცეს, რომლის თანადამფუძნებელიც სინკლერია; მას შემდეგ, კომპანია პრეკლინიკურ ტესტირებას აწარმოებდა.
2026 წლის 15 იანვარს, აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ (FDA) ახალი პრეპარატი პირველი კლინიკური ცდისთვის დაამტკიცა.
თერაპია მიზანია ასაკის მატებასთან ერთად დნმ-ზე დაგროვილი ქიმიური ნიშნების „გადატვირთვა“.
თუკი ადამიანის სხეულში დაბერებულ უჯრედებს უსაფრთხოდ აღვუდგენთ უფრო ახალგაზრდულ მდგომარეობას, შესაძლებლობები დაუსრულებელი ჩანს.
მაგრამ მნიშვნელოვანია, ზედმეტად არ აღვფრთოვანდეთ იქამდე, ვიდრე პირველი შედეგები არ გამოჩნდება. ცდა პატარაა და პირველ რიგში ფოკუსირებულია უსაფრთხოებაზე; მონაწილეობს 18 ადამიანი. პოტენციალი უზარმაზარია, მაგრამ უდიდესია რისკიც.
პრიმატებზე ჩატარებული პირველადი კვლევების თანახმად, ER-100-ს დაზიანებული უჯრედებისთვის ფუნქციის აღდგენის უნარი აქვს. მაგრამ გენის ექსპრესიის შეცვლა ნებისმიერ დროს შეიძლება არასწორად წარიმართოს და გამოიწვიოს ცნობილი თუ უცნობი საფრთხეები, როგორიცაა ზოგიერთი უჯრედის კანცეროგენულად გარდაქმნა.
„ჩვენი გამოწვევაა, რომ ER-100-მა, გადაპროგრამების იდეალურ პირობებშიც კი, არ შეამციროს გლაუკომის თვალის წნევა. ასე რომ, თუ გაახალგაზრდავება მოხდება, შესაძლოა ის დიდხანს არ გაგრძელდეს“, — ამბობს კალიფორნიის უნივერსიტეტის ღეროვანი უჯრედების ბიოლოგი პოლ ნოეპფლერი.
ER-100 მოქმედებს სხეულში ინექციის სახით ვირუსის შეყვანას, რომელსაც ინფექციური დაავადების გამოწვევის უნარი არ აქვს.
ეს ვირუსი უზრუნველყოფს გენეტიკური ინფორმაციის გადატანას ბადურის განგლიოზურ უჯრედებში. ეს რეცეპტი წარმოქმნის სამ ისეთ ცილას, რომლებიც უჯრედებს უფრო ახალგაზრდა და ფუნქციურ მდგომარეობაში აღდგენაში ეხმარება — სულ მცირე ზოგიერთი საზომით.
გენები კონტროლდება გენეტიკური გადამრთველით, რომელიც მათ მხოლოდ მაშინ რთავს, როდესაც მონაწილეები კონკრეტულ ანტიბიოტიკს იღებენ.
თუ მონაწილე ანტიბიოტიკის მიღებას შეწყვეტს, გენები გამოირთვება, რაც გარკვეული დონის კონტროლის საშუალებას იძლევა.
„ER-100 არ ცვლის პაციენტთა უკვე არსებულ გენებს“, — წერენ მკვლევრები.
ER-100-ის პირველი ცდები ადამიანებზე ჩატარდება 12 მონაწილეზე, ერთმანეთის მიყოლებით; მათ აქვთ გლაუკომის კონკრეტული ტიპი, რომელსაც ღიაკუთხოვანი გლაუკომა (OAG) ეწოდება.
ამის შემდეგ, მკვლევრები ექვს მონაწილეს დაამატებენ, რომლებსაც აქვთ ოპტიკური ნერვის დაზიანება, სახელად არაარტერიული წინა იშემიური მხედველობის ნერვის ნეიროპათია (NAION).
მონაწილეები ცდას სულ მცირე ხუთ წელიწადს გაჰყვებიან, მაგრამ ყველა აუცილებლად ერთნაირ დოზას არ მიიღებს — ამას მეცნიერები გზადაგზა შეასწორებენ პაციენტების რეაგირების მიხედვით.
პირველი ცდა ძირითადად დატესტავს უსაფრთხოებას, მაგრამ ასევე გამოქვეყნდება პირველადი შედეგები იმის თაობაზე, რა გავლენას ახდენს მკურნალობა მხედველობაზე.
უცნობია, შეუძლია თუ არა ამ თერაპიის დოზას რეალურად „დაბერების უკუქცევა“ ბადურის განგლიოზურ უჯრედებში.
ამ მომენტისთვის, ბიოლოგიური დაბერება იზომება მრავალი სხვადასხვა სახის „საათით“, რომელთაგან ყველას გავლენა აქვს უჯრედების ჯანმრთელობაზე, ფუნქციაზე და სიცოცხლის ხანგრძლივობაზე.
თუმცა, რომელი საათია ყველაზე მნიშვნელოვანი? საჭიროა თუ არა ყველა მათგანის უკან „გადახვევა“, რათა დაბერება „უკუიქცეს“?
წარსულში სინკლერმა სკეპტიციზმი დაიმსახურა სხვა მეცნიერთა მხრიდან. მისი ზოგადი თეორია დაბერების შესახებ, რომელზეც ეს თერაპიაა დაფუძნებული, ახლა კლინიკურ ცდებში დაიტესტება.
კრიტიკოსები ამბობენ, რომ სინკლერს შეუძლია გააზვიადოს ექსპერიმენტული, სიცოცხლის ხანგრძლივობის მკურნალობის შესახებ განცხადებები, რომლებიც სათანადოდ არ არის შემოწმებული უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის თვალსაზრისით.
ER-100-ის პირველმა კლინიკურმა ცდამ შეიძლება გარკვეული პირველადი პასუხები მოგვცეს, მაგრამ ნოეპფლერი ჯერ არ არის დარწმუნებული იმაში, რომ თერაპია ადამიანებისთვის მზად არის.
მომზადებულია biospace.com-ისა და ScienceAlert-ის მიხედვით.
