«Тяжёлое заболевание Дюшенна уже давно находится в центре внимания нашего министерства. Ведётся работа по изучению вопросов, необходимых для принятия решений», — об этом на брифинге заявил министр здравоохранения Грузии Михаил Сарджвеладзе.

По его словам, общественность будет регулярно получать информацию о любых новостях.

«В последние дни особое внимание уделяется вопросам, связанным с лечением мышечной дистрофии Дюшенна. Это крайне тяжёлое заболевание давно находится в центре внимания нашего министерства, и ведётся работа по изучению всех аспектов, необходимых для принятия решений. Речь идёт о безопасности и эффективности лекарственных препаратов. Несмотря на то, что, исходя из интересов самих пациентов, это не тот вопрос, о котором оправдано открыто и публично говорить, мы всё же считаем своей обязанностью информировать общество в допустимых пределах.

В целях политизации темы со стороны так называемых специалистов в области здравоохранения и политиков участились случаи распространения ошибочных, зачастую дилетантских и неквалифицированных суждений, которые продвигаются политически или коммерчески ангажированными субъектами. Мы сознательно воздержимся от полного раскрытия всей информации, однако сообщим обществу то, что можем сказать на данном этапе.

Несмотря на жёсткую позицию, озвученную на одной из недавних встреч — “либо препарат, либо ничего”, — мы продолжаем непрерывную работу с частью пациентов и их семьями, для которых важны и другие повседневные потребности. Также ведётся работа со специалистами отрасли. Министерство будет интенсивно продолжать работу и использовать все имеющиеся возможности как для повышения эффективности лечения, так и для удовлетворения других потребностей. Учитывая высокий общественный интерес, отныне мы будем регулярно информировать общественность о любых новостях», — заявил Сарджвеладзе.

По информации Михаила Сарджвеладзе, на рассмотрение заседания правительства Грузии направлен проект изменений, в результате которого, наряду с некоторыми другими редкими заболеваниями, пациентам с Дюшенном будет расширен доступ к амбулаторным, стационарным и диагностическим услугам.

Как отметил Сарджвеладзе, «на сегодняшний день в мире не существует лекарственного препарата, претендующего на излечение болезни Дюшенна».

«Существуют лишь препараты, которые могут замедлить течение заболевания таким образом, что необходимость использования инвалидной коляски может быть отсрочена на один-три года. Я надеюсь и искренне желаю, чтобы в ближайшем будущем был создан препарат, который обеспечит здоровье всем пациентам», — заявил он.

Также Михаил Сарджвеладзе назвал препараты, закупки которых требуют от министерства здравоохранения.

«Запрашивается один из видов препарата, по которому, если бы обсуждение состоялось в прошлом году и государство приобрело его для одного пациента за 3 миллиона 200 тысяч долларов, примерно через два месяца Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) приняло бы твёрдое решение об отказе в его авторизации, то есть допуске.

Например, в решении EMA от 24 июля 2025 года говорится: “Через 12 месяцев улучшение двигательной функции у пациентов по сравнению с плацебо не подтвердилось”. По этим же препаратам зафиксированы случаи смерти детей. В связи с этим Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), которое ранее выдало ускоренное разрешение, 18 июля 2025 года приняло решение приостановить клинические исследования из-за случаев летального исхода, а также призвало производителя прекратить реализацию препарата. 14 ноября инструкция по применению была обновлена, где указано: “Применение препарата связано с риском тяжёлого поражения печени и развития острой печёночной недостаточности, включая летальный исход”.

Я хотел бы также обратиться к журналистам: вся эта информация основана на полностью открытых и официальных источниках. Ознакомьтесь с ними и предоставляйте обществу достоверную информацию. Прежде чем отдельные ангажированные лица, претендующие на роль специалистов в здравоохранении, будут спекулировать на этой теме или делать дилетантские заявления, пусть сначала изучат эти источники.

Также запрашивается другая группа препаратов, однако ни один из них на сегодняшний день не имеет авторизации EMA. Только один из них ранее имел условное разрешение, однако спустя 11 лет, в 2025 году, EMA приняло решение отказать в авторизации. В решении прямо указано: “Эффективность препарата не подтверждается”», — заявил Сарджвеладзе.